Om Stoke Therapeutics, Inc. (Stoke Therapeutics Inc. R) aktie

Stoke Therapeutics, Inc., en biopharmaceutical virksomhed i tidlig fase, beskæftiger sig med udviklingen af behandlinger for alvorlige genetiske sygdomme ved at øge proteinudtryk. Virksomheden anvender sin proprietære teknologi, Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), til at udvikle antisense oligonukleotider (ASO'er) med henblik på selektivt at genoprette protein niveauer. Virksomhedens førende produktkandidater omfatter STK-002, som er i præklinisk fase til behandling af autosomalt dominant optisk atrofi, og Zorevunersen (STK-001), et undersøgende nyt lægemiddel til behandling af Dravet syndrom, der evalueres i fase I/II kliniske forsøg. Virksomheden udvikler desuden programmer med fokus på forskellige mål, herunder haploinsufficiens sygdomme i centralnervesystemet og øjet. Den har en licens og et samarbejde med Biogen Inc. vedrørende udvikling og kommercialisering af zorevunersen til behandling af Dravet syndrom, samt med Acadia Pharmaceuticals Inc. vedrørende opdagelse, udvikling og kommercialisering af nye RNA-baserede lægemidler til behandling af genetiske neuroudviklingsmæssige sygdomme. Virksomheden var tidligere kendt som ASOthera Pharmaceuticals, Inc. og ændrede sit navn til Stoke Therapeutics, Inc. i maj 2016. Stoke Therapeutics, Inc. blev stiftet i 2014 og har hovedsæde i Bedford, Massachusetts.