CRISPR Therapeutics AG aktie

CRISPR Therapeutics AG, et selskab inden for genredigering, fokuserer på udvikling af genbaserede mediciner til alvorlige menneskelige sygdomme ved hjælp af sin Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associeret protein 9 (Cas9) platform. Selskabets CRISPR/Cas9 er en revolutionerende teknologi til genredigering, som er processen med præcist at ændre specifikke sekvenser af genomisk DNA. Det har en portefølje af terapeutiske programmer på tværs af en række sygdomsområder, herunder hemoglobinopatier, CAR T-celleterapier, in vivo-behandling og type 1-diabetes, samt udvikler eksperimentelle CAR T-programmer, herunder et autologt, genredigeret CAR T-program, der sigter mod glypican-3 (GPC3) for potentiel behandling af solide tumorer. Selskabets førende produktkandidat er CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigeret celleterapi til behandling af patienter, der lider af transfusionsafhængig beta-thalassæmi, svær seglcelleanæmi (SCD), og hemoglobinopatier, hvor en patients hæmatopoietiske stam- og progenitorceller redigeres for at producere høje niveauer af fostrhæmoglobin i røde blodlegemer. Det udvikler også CAR T-celleterapier, herunder CTX112, der sigter mod cluster of differentiation 19 (CD19) og CTX131, der sigter mod CD70, til onkologiske og autoimmune indikationer; CTX310 og CTX320, in vivo genredigering til bekæmpelse af hjertekarsygdom ved at forstyrre de validerede mål angiopoietin-lignende protein 3 og lipoprotein; og CTX211, et allogenet, genredigeret, hypoimmunt stamcelleprodukt til behandling af T1D. Selskabet har strategiske partnerskaber med Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Nkarta, Inc. og Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG blev stiftet i 2013 og har hovedsæde i Zug, Schweiz.