Design Therapeutics, Inc. aktie

Design Therapeutics, Inc. er en biopharmaceutical virksomhed i klinisk fase, der forsker, designer, udvikler og kommercialiserer småmolekylære terapeutiske lægemidler til behandling af genetiske sygdomme i USA. Virksomheden anvender sin GeneTAC-platform til at designe og udvikle terapeutiske kandidater til arvelige sygdomme forårsaget af nukleotid-gentagelsesudvidelse. Virksomhedens førende produktkandidater til potentielt sygdomsmodificerende behandling omfatter Friedreich’s Ataksi, en monogen, autosomalt recessiv, progressiv multisystemisk sygdom, der påvirker organsystemer afhængige af mitokondriefunktion, hvilket fører til neurologisk, kardialt og metabolisk dysfunktion; Myoton Dystrofi Type-1, en dominant-arvet, monogen progressiv neuromuskulær sygdom, der påvirker skeletmuskler, hjerte, hjerne og andre organer; Fuchs Endoteliale Corneal Dystrofi, en genetisk øjensygdom karakteriseret ved bilateral degeneration af corneal endotelceller og progressivt synstab; og Huntingtons Sygdom, en dominant-arvet, monogen neurodegenerativ sygdom karakteriseret ved bevægelses-, kognitive- og psykiatriske forstyrrelser. Design Therapeutics, Inc. blev grundlagt i 2017 og har hovedsæde i Carlsbad, Californien.