Opus Genetics, Inc. aktie

Opus Genetics, Inc., en biopharmaceutical virksomhed i klinisk fase med fokus på øjensygdomme, er dedikeret til udvikling og kommercialisering af behandlinger til behandling af arvelige retinopatier (AR). Virksomheden udvikler OPGx-LCA5, en tidlig debutrende degeneration, der er i fase 1/2 klinisk forsøg til behandling af AR associeret med LCA5; og OPGx-BEST1 til behandling af retinopatier associeret med BEST1. Virksomheden udvikler ligeledes adskillige prekliniske AR-programmer, herunder OPGx-RHO, en genterapi der sigter mod autosomal dominant retinitis pigmentosa forårsaget af RHO-mutationer; OPGx-RDH12, der er designet til at genoprette proteinudtryk og stoppe funktionel forringelse hos patienter med retinær dystrofi forårsaget af mutationer i retinal dehydrogenase genet; OPGx-MERTK, en AAV-vektor til behandling af MERTK AR; OPGx-NMNAT1, en genaugmentationsterapi designet til at stoppe funktionel forringelse hos pædiatriske patienter med retinær degenerativ sygdom forårsaget af mutationer i nicotinamid mononucleotid adenyltransferase 1 genet; og OPGx-CNGB1, en AAV-genterapi til retinitis pigmentosa på grund af mutationer i CNGB1 genet. Derudover udvikler virksomheden Phentolamine Ophthalmic Solution til omvendelse af mydriasis, samt til behandling af præsbyopi og nedsat syn i svagt lys eller mørke; og APX3330, en småmolekyle-inhibitor af Ref-1 til behandling af diabetisk retinopati. Virksomheden var tidligere kendt som Ocuphire Pharma, Inc. Opus Genetics, Inc. blev grundlagt i 2018 og har hovedsæde i Durham, North Carolina.