Lexeo Therapeutics, Inc. aktie

Lexeo Therapeutics, Inc., en virksomhed inden for gendyr med status i klinisk udvikling, fokuserer på arvelige og erhvervede sygdomme med et stort uopfyldt medicinsk behov i USA. Virksomhedens produktpipeline omfatter LX2006, en genbehandlingsteknologisk kandidat baseret på AAVrh10, som er i fase 1/2 klinisk forsøg til behandling af Friedreichs ataksi kardiomyopati; LX2020, en genbehandlingsteknologisk kandidat baseret på AAVrh10, som er i fase 1/2 til at levere et funktionelt plakophilin-2 (PKP2) gen til hjerte musklen for behandling af PKP2-ACM; og LX2021, en genbehandlingsteknologisk kandidat, som er i præklinisk forsøg til at levere den kodende sekvens for det funktionelle connexin 43, eller Cx43, protein for en gruppe af nedarvede hjertemuskel sygdomme forbundet med en høj risiko for pludselig død, herunder arrhythmogen kardiomyopati (ACM) og visse former for dilateret kardiomyopati. Virksomheden udvikler ligeledes LX2022, en genbehandlingsteknologisk kandidat, som er i præklinisk forsøg til at levere et funktionelt TNNI3 gen til myokardieceller for at behandle en særskilt form for hypertrofisk kardiomyopati. Derudover er virksomheden i udviklingsfasen med LX1001, en genbehandlingsteknologisk kandidat baseret på AAVrh10, som har fuldført fase 1/2 klinisk forsøg til behandling af APOE4-associeret Alzheimers sygdom. Virksomheden har en licensaftale med Cornell University til udførelse af fase 1/2 klinisk forsøg med LX1001, samt til at støtte udviklingen af LX1004 programmet; en forskningssamarbejdsaftale med Cornell University til at udføre præklinisk forskning med henblik på at udvikle den licenserede teknologi; og en tredje licensaftale, der har opnået visse rettigheder for FA kardiomyopati, herunder rettigheder til aktuel og fremtidig klinisk data fra et igangværende Cornell University investigator-initieret fase 1A forsøg af en genbehandlingsteknologisk kandidat. Virksomheden blev grundlagt i 2017 og har hovedsæde i New York, New York.