ProQR Therapeutics N.V. aktie

ProQR Therapeutics N.V., en bioteknologisk virksomhed, fokuserer på opdagelsen og udviklingen af nye terapeutiske lægemidler. Virksomhedens produktpipeline omfatter AX-0810 til kolestatiske sygdomme, der sigter mod Na-taurocholate cotransportørpolypeptid (NTCP); og AX-1412 til hjertekarsygdomme (CVD’er), der sigter mod Beta-1,4-galactosyltransferase 1 (B4GALT1). Virksomheden udvikler desuden flere andre initiativprogrammer i tidlig fase, herunder AX-1005 for endnu ikke offentliggjorte mål inden for CVD’er; AX-2402, der fokuserer på Rett syndrom; AX-2911 til metabolisk dysfunktion-associeret steatohepatitis (MASH), der sigter mod patatin-lignende phospholipase domæne-indeholdende protein 3 (PNPLA3); AX-0601 til fedme og Type 2-diabetes; og AX-9115 til sjældne metaboliske tilstande, samt yderligere programmer inden for Rett syndrom, yderligere CNS-programmer (centralnervesystem) og adskillige andre navneløse mål og programmer. Virksomheden udvikler desuden Axiomer RNA base-redigeringsteknologi. Den har en licensaftale med Radboud University Medical Center; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; University of Rochester; og Leiden University Medical Center, samt en licens- og forskningssamarbejdsaftale med Eli Lilly and Company for opdagelsen, udviklingen og kommercialiseringen af potentielle nye lægemidler til genetiske lidelser i leveren og nervesystemet. Virksomheden blev stiftet i 2012 og har hovedsæde i Leiden, Holland.