Stoke Therapeutics, Inc. aktie

Stoke Therapeutics, Inc., er et biopharmaceutical selskab i en tidlig fase, der beskæftiger sig med udvikling af behandlinger for alvorlige genetiske sygdomme ved at øge proteinudtrykket. Virksomheden anvender sin proprietære Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO)-tilgang til at udvikle antisense-oligonukleotider (ASO'er) med henblik på selektivt at genoprette protein niveauer. Dens førende produktkandidater omfatter STK-002, som er i preclinical fase til behandling af autosomal dominant optisk atrofi; og Zorevunersen (STK-001), et undersøgende nyt lægemiddel til behandling af Dravet syndrom, der evalueres i fase I/II kliniske forsøg. Virksomheden udvikler også programmer rettet mod forskellige mål, herunder haploinsufficiens sygdomme i centralnervesystemet og øjet. Virksomheden har en licens og et samarbejde med Biogen Inc. vedrørende udvikling og kommercialisering af zorevunersen til behandling af Dravet syndrom; og med Acadia Pharmaceuticals Inc. vedrørende opdagelse, udvikling og kommercialisering af nye RNA-baserede lægemidler til behandling af genetiske neuroudviklingsmæssige sygdomme. Virksomheden var tidligere kendt som ASOthera Pharmaceuticals, Inc. og ændrede sit navn til Stoke Therapeutics, Inc. i maj 2016. Stoke Therapeutics, Inc. blev stiftet i 2014 og har hovedsæde i Bedford, Massachusetts.