CRISPR Therapeutics AG Aktie

CRISPR Therapeutics AG, ein Unternehmen für Genomeditierung, konzentriert sich auf die Entwicklung von genbasierten Medikamenten zur Behandlung schwerwiegender menschlicher Erkrankungen unter Verwendung seiner Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-assoziierten Protein 9 (Cas9)-Plattform. Das CRISPR/Cas9-System des Unternehmens ist eine Technologie zur Genomeditierung, die den Prozess der präzisen Veränderung spezifischer Sequenzen genomischer DNA darstellt. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio therapeutischer Programme in einer Vielzahl von Therapiebereichen, darunter Hämoglobinopathien, CAR T-Zelltherapien, In-vivo-Ansätze und Typ-1-Diabetes, und entwickelt zudem investigative CAR-T-Programme, einschließlich eines autologen, genomeditierten CAR-T-Programms, das auf allogene chimäre Antigenrezeptor-T-Zellen für autoimmune Erkrankungen und Onkologie abzielt. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CASGEVY, eine ex-vivo CRISPR/Cas9-genomeditierte Zelltherapie zur Behandlung von Patienten, die an transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, schwerer Sichelzellenanämie (SCD) und Hämoglobinopathien leiden, bei denen die hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen des Patienten editiert werden, um hohe Spiegel an fetalem Hämoglobin in roten Blutkörperchen zu produzieren. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen CAR-T-Zelltherapien, darunter CTX112, das auf Cluster of Differentiation 19 (CD19) abzielt, und CTX131, das auf CD70 für onkologische und autoimmune Indikationen abzielt; CTX310 und CTX320, In-vivo-Genomeditierung zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen durch die Beeinträchtigung der validierten Zielstrukturen Angiopoietin-ähnliches Protein 3 und Lipoprotein; sowie CTX211, ein allogenes, genomeditertes, hypoimmunes stammzellbasiertes Produktkandidat zur Behandlung von T1D. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften mit Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Zug, Schweiz.