CRISPR Therapeutics AG aktie

CRISPR Therapeutics AG, ett genredigeringsföretag, fokuserar på att utveckla genbaserade läkemedel för allvarliga mänskliga sjukdomar med hjälp av sin Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associerade protein 9 (Cas9)-plattform. Företagets CRISPR/Cas9 är en teknologi för genredigering, vilket är processen att exakt förändra specifika sekvenser av genomiskt DNA. Bolaget har en portfölj av terapeutiska program inom ett flertal sjukdomsområden, inklusive hemoglobinopatier, CAR T-cellsterapier, in vivo, och typ 1 diabetes, samt utvecklar undersökande CAR T-program, inklusive en autolog, genredigerad CAR T-program som riktar sig mot allogena chimära antigenreceptör T-celler för autoimmuna indikationer och onkologi. Företagets ledande produktkandidat är CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigerad cellterapi för behandling av patienter som lider av transfusionsberoende beta-talassemi, svår sicklecellanemi (SCD) och hemoglobinopatier där en patients hematopoetiska stam- och progenitorceller redigeras för att producera höga nivåer av fetalt hemoglobin i röda blodkroppar. Det utvecklar även CAR T-cellsterapier, inklusive CTX112 som riktar sig mot kluster av differentiering 19 (CD19) och CTX131 som riktar sig mot CD70 för onkologi och autoimmuna indikationer; CTX310 och CTX320, in vivo genredigering för att adressera kardiovaskulär sjukdom genom att störa de validerade målen angiopoietin-liknande protein 3 och lipoprotein; samt CTX211, en allogen, genredigerad, hypoimmun stamcellsderiverad produktkandidat för behandling av T1D. Det har strategiska partnerskap med Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG grundades 2013 och har sitt huvudkontor i Zug, Schweiz.