Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis Pharmaceuticals Inc. R) aktie

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ett bioteknikföretag i kommersiell fas, tillhandahåller RNA-riktade läkemedel i USA. Företaget erbjuder TRYNGOLZA som reducerar triglyceridnivåerna hos vuxna med familjär chylomikronemi (FCS) och akut pankreatit; DAWNZERA för profylax för att förebygga attacker av hereditärt angioödem hos vuxna; WAINUA för behandling av polyneuropatin vid hereditär transthyretin-medierad amyloidosis (ATTRv-PN) hos vuxna; samt SPINRAZA för pediatriska och vuxna patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Det tillhandahåller även QALSODY för behandling av Amyotrofisk Lateral Skleros (ALS); TEGSEDI för behandling av ATTRv-PN hos vuxna; och WAYLIVRA för behandling av FCS och familjär partiell lipodystrofi. Företaget utvecklar också produkter i fas 3 kliniska prövningar, såsom Olezarsen för patienter med hypertriglyceridemi (SHTG) och kardiovaskulär sjukdom (CVD); och Zilganerse, en potentiell behandling för personer med genetiskt bekräftad Alexanders sjukdom, samt ION582 som är i fas 3 klinisk prövning för potentiell behandling av AS, en sällsynt genetisk neurologisk sjukdom. Dessutom utvecklar företaget Eplontersen för att bryta ned muterat och vildtyps-TTR mRNA genom att binda till TTR mRNA; Pelacarsen för att inhibera produktionen av apolipoprotein(a) i levern för att erbjuda en direkt metod för att reducera lipoprotein(a); Bepirovirsen för att inhibera produktionen av virala proteiner associerade med hepatit B-virus; Sefaxersen för att minska produktionen av komplementfaktor B och sänka aktiveringen av den alternativa komplementvägen; och Ulefnersen för att minska produktionen av fused in sarcoma, samt andra läkemedelskandidater i mellanstadiet. Företaget har ett strategiskt samarbete med Biogen för behandling av neurologiska sjukdomar; samt samarbets- och licensavtal med GSK, AstraZeneca, Novartis och Roche, liksom med Metagenomi. Företaget grundades 1989 och har sitt huvudkontor i Carlsbad, Kalifornien.