MeiraGTx Holdings plc aktie

MeiraGTx Holdings plc är ett genetiskt läkemedelsföretag i klinisk fas, med fokus på att utveckla behandlingar för patienter med allvarliga sjukdomar. Företaget utvecklar olika terapier för ögonsjukdomar, inklusive ärftliga näthinnesjukdomar och stora degenerativa ögonsjukdomar, neurodegenerativa sjukdomar och xerostomi. Vidare utvecklas AAV-AQP1 för strålningsinducerad grad 2/3 xerostomi, liksom för Sjögrens syndrom; AAV-GAD i fas 2-studie för Parkinsons sjukdom; AAV-RPE65 i fas 2-studie för RPE65-associerad retinal dystrofi; och AAV-CNGB3 och AAV-CNGA3, vilka båda befinner sig i en fas ½ klinisk prövning för akromatopsi, samt erbjuder AAV-AIPL1 för Leber kongenital amauros (LCA) 4. Dessutom inkluderar företagets produkter under preklinisk utveckling AAV-RDH12 för retinal dystrofi associerad med retinol dehydrogenas 12-mutation; AAV-BBS10 för Bardet-Biedl syndrom (BBS) till följd av BBS10-mutationer; AAV-RetGC för LCA typ 1; och AAV-UPF1 för amyotrofisk lateral skleros, liksom program för Alzheimers sjukdom och våt och torr neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration. Ytterligare erbjuder företaget en riboswitch-plattform för leverans av metabola peptider, och cellterapier för onkologi, autoimmuna sjukdomar och långvarig svårbehandlad smärta. Företaget har samarbeten med Johnson & Johnson Innovative Medicine för forskning, utveckling och kommersialisering av genterapier för behandling av ärftliga näthinnesjukdomar samt med Hologen Limited för forskning, utveckling, tillverkning och kommersialisering av den experimentella genterapin AAV-GAD för behandling av Parkinsons sjukdom, den experimentella genterapin AAV-BDNF för genetiska fetmaåkommor och andra genetiska läkemedel till det centrala nervsystemet. MeiraGTx Holdings plc grundades 2015 och har huvudkontor i New York, New York.