Scholar Rock Holding Corporation (Scholar Rock Holding Corporatio) aktie

Scholar Rock Holding Corporation, ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på att förbättra livskvaliteten för barn och vuxna med spinal muskelatrofi (SMA) och andra sällsynta, allvarliga och försvagande neuromuskulära sjukdomar. Företagets innovativa förståelse av de molekylära mekanismerna för tillväxtfaktoraktivering inom transforming growth factor beta (TGFß)-superfamiljen har möjliggjort utvecklingen av en egenutvecklad plattform. Denna plattform används för utveckling av monoklonala antikroppar som lokalt och selektivt riktar sig mot prekursorn eller latenta formerna av tillväxtfaktorer. Företaget utvecklar Apitegromab, en hämmare av myostatinaktivering, som är i en fas 2-klinisk prövning för behandling av SMA och facioscapulohumeral muskelatrofi (FSHD). Dessutom är SRK-439, en anti-pro/latent myostatinantikropp, i en fas 1-klinisk prövning för behandling av patienter med sällsynta, allvarliga och försvagande neuromuskulära sjukdomar. SRK-181 är en kliniskt prövningsklar, undersökande hämmare av latent TGFß1 för behandling av patienter med solida tumörer som är resistenta mot anti-PD-(L)1-antikroppsbehandlingar. Företaget erbjuder även produkter i preklinisk utveckling, inklusive SRK-373, en selektiv hämmare av den latenta TGFß1-isoformen med selektiv aktivitet i den fibrotiska extracellulära matrixen, för behandling av fibrotiska sjukdomar, och SRK-256, en hämmare av RGMc, eller hemojuvelin, för behandling av järnrestriktiva anemier. Scholar Rock Holding Corporation utvecklar även en pipeline som inkluderar program för behandling av patienter med sällsynta, allvarliga och försvagande neuromuskulära sjukdomar. Scholar Rock Holding Corporation grundades 2012 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.