Om Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Mirum Pharmaceuticals Inc. R) aktie

Mirum Pharmaceuticals, Inc., en biopharmaceuticalselskab, fokuserer på udvikling og kommercialisering af nye terapier til invaliderende sjældne og forældreløse sygdomme. Selskabets førende produktkandidat er LIVMARLI (maralixibat), en oral og minimalt absorberet hæmmer af ileal galdesyretansportøren (IBAT), der er godkendt til behandling af cholestatisk kløe hos patienter med Alagille syndrom i USA og internationalt. Selskabet er også involveret i kommercialiseringen af Cholbam, en cholsyrekapsel, der er godkendt som behandling for pædiatriske og voksne patienter med galdesyntesedefekter som følge af enkelt enzymfejl, og som supplerende behandling af patienter med peroxisomale lidelser, herunder peroxisom bio-generationsforstyrrelse-Zellweger spektrum forstyrrelse og Smith-Lemli-Opitz syndrom; og Chenodal, en tablet, der er godkendt til behandling af radiolucente gallesten, og under fase 3 udvikling til behandling af cerebrotendinøs xanthomatose. Derudover udvikler selskabet Volixibat, et oral og minimalt absorberet lægemiddel designet til at hæmme IBAT, der i øjeblikket er under fase 2b klinisk forsøg til behandling af voksne patienter med cholestatiske leverlidelser. Selskabet blev stiftet i 2018 og har hovedsæde i Foster City, Californien.