null (CRISPR Therapeutics AG N) aktie

CRISPR Therapeutics AG, et genredigeringsselskab, fokuserer på udvikling af genbaserede lægemidler til alvorlige menneskelige sygdomme ved hjælp af sin Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associeret protein 9 (Cas9) platform. Selskabets CRISPR/Cas9 er en revolutionerende teknologi til genredigering, som er processen med præcist at modificere specifikke sekvenser af genomisk DNA. De har en portefølje af terapeutiske programmer inden for en række sygdomsområder, herunder hæmoglobinopatier, CAR T-celle terapier, in vivo behandling og type 1-diabetes, samt udvikler undersøgende CAR T-programmer, inklusive et autologt, genredigeret CAR T-program, der sigter mod glypican-3 (GPC3) for potentiel behandling af solide tumorer. Selskabets førende produktkandidat er CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigeret celleterapi til behandling af patienter, der lider af transfusionafhængig beta-thalassæmi, svær seglcelleanæmi (SCD) og hæmoglobinopatier, hvor en patients hæmatopoietiske stam- og forløberceller redigeres til at producere høje niveauer af fosterdannelseshæmoglobin i røde blodlegemer. De udvikler også CAR T-celle terapier, herunder CTX112 rettet mod cluster of differentiation 19 (CD19) og CTX131 rettet mod CD70 til onkologiske og autoimmune indikationer; CTX310 og CTX320, in vivo genredigering til at adressere kardiovaskulær sygdom ved at forstyrre de validerede mål angiopoietin-lignende protein 3 og lipoproteiner; og CTX211, et allogen, genredigeret, hypoimmun afledt stamcelleproduktkandidat til behandling af T1D. Selskabet har strategiske partnerskaber med Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Nkarta, Inc. og Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG blev stiftet i 2013 og har hovedkontor i Zug, Schweiz.