CRISPR Therapeutics AG (CRISPR THERADRN) aktie

CRISPR Therapeutics AG, et selskab inden for genredigering, fokuserer på udvikling af genbaserede lægemidler til alvorlige menneskelige sygdomme ved brug af sin Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associeret protein 9 (Cas9) platform. Selskabets CRISPR/Cas9 er en revolutionerende teknologi til genredigering, som er processen med præcist at ændre specifikke sekvenser af genomisk DNA. Det har en portefølje af terapeutiske programmer inden for en række sygdomsområder, herunder hæmoglobinopatier, CAR T-celleterapier, in vivo-behandling og type 1-diabetes samt udvikler undersøgende CAR T-programmer, herunder et autologt, genredigeret CAR T-program rettet mod glypican-3 (GPC3) til potentiel behandling af solide tumorer. Selskabets førende produktkandidat er CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigeret celleterapi til behandling af patienter, der lider af transfusionsafhængig beta-thalassæmi, svær seglcelleanæmi (SCD) og hæmoglobinopatier, hvor patientens hæmatopoietiske stam- og forgængerceller redigeres til at producere høje niveauer af fostre hæmoglobin i røde blodlegemer. Det udvikler også CAR T-celleterapier, herunder CTX112, der retter sig mod et cluster af differentiering 19 (CD19), og CTX131, der retter sig mod CD70 til onkologiske og autoimmune indikationer; CTX310 og CTX320, in vivo genredigering til bekæmpelse af kardiovaskulær sygdom ved at forstyrre de validerede mål angiopoietin-lignende protein 3 og lipoprotein; og CTX211, et allogenetisk, genredigeret, hypoimmun stamcellebaseret produktkandidat til behandling af T1D. Selskabet har strategiske partnerskaber med Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Nkarta, Inc. og Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG blev stiftet i 2013 og har hovedsæde i Zug, Schweiz.