CRISPR Therapeutics AG (CRISPR THERAPEUTICS AG) aktie

CRISPR Therapeutics AG, en virksomhed inden for genredigering, fokuserer på udvikling af genbaserede lægemidler til alvorlige menneskelige sygdomme ved hjælp af sin Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associeret protein 9 (Cas9)-platform. Virksomhedens CRISPR/Cas9 er en revolutionerende teknologi til genredigering, hvilket er processen med præcist at modificere specifikke sekvenser af genomisk DNA. Den har en portefølje af terapeutiske programmer inden for en række sygdomsområder, herunder hæmoglobinopatier, CAR T-celleterapier, in vivo-terapier og type 1-diabetes, samt udvikler undersøgende CAR T-programmer, herunder et autologt, genredigeret CAR T-program målrettet glypican-3 (GPC3) til potentiel behandling af solide tumorer. Virksomhedens førende produktkandidat er CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigeret celleterapi til behandling af patienter, der lider af transfusionsafhængig beta-thalassæmi, svær seglcelleanæmi (SCD) og hæmoglobinopatier, hvor patientens hæmatopoietiske stam- og forløberceller redigeres til at producere høje niveauer af fostrhæmoglobin i røde blodlegemer. Den udvikler også CAR T-celleterapier, herunder CTX112 målrettet cluster of differentiation 19 (CD19) og CTX131 målrettet CD70 til onkologiske og autoimmune indikationer; CTX310 og CTX320, in vivo genredigering til at adressere kardiovaskulær sygdom ved at forstyrre de validerede mål angiopoietin-lignende protein 3 og lipoproteiner; og CTX211, et allogene, genredigeret, hypoimmun stamcelle-afledt produktkandidat til behandling af T1D. Virksomheden har strategiske partnerskaber med Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Nkarta, Inc. og Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG blev stiftet i 2013 og har hovedsæde i Zug, Schweiz.