CRISPR Therapeutics AG (CRISPR THERAPEUTICS AG CRISPR T) aktie

CRISPR Therapeutics AG, et genredigeringsfirma, fokuserer på udvikling af genbaserede lægemidler til alvorlige menneskelige sygdomme ved hjælp af sin Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associeret protein 9 (Cas9) platform. Selskabets CRISPR/Cas9 er en revolutionerende teknologi til genredigering, som er processen med præcist at ændre specifikke sekvenser af genomisk DNA. Virksomheden har en portefølje af terapeutiske programmer inden for en række sygdomsområder, herunder hæmoglobinopatier, CAR T-celleterapier, in vivo, og type 1-diabetes, samt udvikler undersøgende CAR T-programmer, herunder et autologt, genredigeret CAR T-program, der målretter glypican-3 (GPC3) for potentiel behandling af solide tumorer. Selskabets førende produktkandidat er CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigeret celleterapi til behandling af patienter, der lider af transfusionsafhængig beta-thalassæmi, svær seglcelleanæmi (SCD) og hæmoglobinopatier, hvor en patients hæmatopoietiske stam- og forløberceller redigeres for at producere høje niveauer af fostermoglobin i røde blodlegemer. Virksomheden udvikler også CAR T-celleterapier, herunder CTX112, der målretter cluster of differentiation 19 (CD19) og CTX131, der målretter CD70, til onkologi og autoimmune indikationer; CTX310 og CTX320, in vivo genredigering til behandling af kardiovaskulær sygdom ved at forstyrre de validerede mål angiopoietin-lignende protein 3 og lipoprotein; og CTX211, et allogent, genredigeret, hypoimmunt stamcellebaseret produktkandidat til behandling af T1D. Selskabet har strategiske partnerskaber med Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Nkarta, Inc. og Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG blev stiftet i 2013 og har hovedsæde i Zug, Schweiz.