BioMarin Pharmaceutical Inc. aktie

BioMarin Pharmaceutical Inc., en bioteknologisk virksomhed, beskæftiger sig med udvikling og kommercialisering af terapier til livstruende, sjældne sygdomme og medicinske tilstande i USA, Europa, Latinamerika, Mellemøsten, Asien-Stillehavsområdet og internationalt. Virksomhedens produkter omfatter VIMIZIM, en enzymersättningsbehandling til behandling af mukopolysaccharidose (MPS) IV type A, en lysosomal lagringsforstyrrelse; VOXZOGO, en daglig injektion analog af c-type natriuretisk peptid (CNP) til behandling af akondroplasi; NAGLAZYME, en rekombinant form af N-acetylgalactosamin 4-sulfatas til patienter med MPS VI; og PALYNZIQ, et PEGyleret rekombinant phenylalanin (Phe) ammoniaklyase-enzym leveret via subkutan injektion til reduktion af blod Phe-koncentrationer. Virksomheden udvikler også BRINEURA, en rekombinant human tripeptidyl peptidas 1 til behandling af patienter med ceroid lipofuscinose type 2, en form for Batten's sygdom; ALDURAZYME, et renset protein designet til at være identisk med en naturligt forekommende form af det menneskelige enzym alfa-L-iduronidase; KUVAN, en proprietær syntetisk oral form af 6R-BH4, der anvendes til behandling af patienter med phenylketonuri, en arvelig metabolisk sygdom; og ROCTAVIAN, en adeno-associeret virusvektor til behandling af svær hæmofili A. Virksomhedens produkter under udvikling omfatter BMN 333, en længerevarende CNP til behandling af multiple vækstforstyrrelser, såsom akondroplasi og hypokondroplasi; BMN 349, en oral behandling til behandling af leversygdom forbundet med alfa-1 antitrypsinmangel; og BMN 351, en oligonucleotid til behandling af muskeldystrofi af Duchenne-type. Virksomheden betjener specialapoteker, hospitaler, ikke-amerikanske regeringsinstanser, distributører og medicinalgrossister. Virksomheden har licens- og samarbejdsaftaler med Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. og Ares Trading S.A. Virksomheden blev stiftet i 1996 og har hjemsted i San Rafael, Californien.