Alnylam Pharmaceuticals, Inc. aktie

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. opdager, udvikler og kommercialiserer terapeutika baseret på ribonukleinsyreinterferens. Virksomheden tilbyder ONPATTRO og AMVUTTRA til hereditær transthyretin-medieret amyloidose; GIVLAARI til akut hepatic porfyri; OXLUMO til primær hyperoxalurisk type 1; og Leqvio til hypercholesterolemi. Virksomheden er desuden i udvikling af vutrisiran, som er i fase III klinisk forsøg for transthyretin amyloidose (ATTR) med kardiomyopati; Nucresiran, der er i fase I klinisk forsøg for ATTR amyloidose; Fitusiran, som er i fase III klinisk forsøg for hæmofili; cemdisiran, der er i fase III klinisk forsøg for myasthenia gravis og paroksymal natlig hæmogloburinuri og geografisk atrofi; og ALN-6400, der er i fase I klinisk forsøg for blødningsforstyrrelser. Yderligere udvikler virksomheden Zilebesiran, som er i fase II klinisk forsøg for hypertension; Rapirosiran, der er i fase II klinisk forsøg for metabolisk dysfunktion-associeret steatohepatitis; ALN-4324, der er i fase I klinisk forsøg for type 2 diabetes mellitus; ALN-PNP, der er i fase I klinisk forsøg for ikke-alkoholiske fedtlever sygdom; ALN-APOC3, der er i fase I klinisk forsøg for dyslipidæmi; Mivelsiran, der er i fase II klinisk forsøg for cerebropatisk amyloid angiopathy og fase I klinisk forsøg for Alzheimers sygdom; og ALN-HTT02, der er i fase I klinisk forsøg for Huntingtons sygdom. Desuden udvikler virksomheden ALN-SOD, der er i fase II klinisk forsøg for SOD1 Amyotrofisk lateral sklerose; Elebsiran, der er i fase II klinisk forsøg for Hepatitis B og D virusinfektioner; ALN-BCAT, der er i fase I klinisk forsøg for hepatocellulært karcinom; og ALN-ANG3. Virksomheden har samarbejder med Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; Roche Holding AG; Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; Sanofi S.A.; Novartis AG; PeptiDream, Inc; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; og Ionis Pharmaceuticals, Inc. Virksomheden blev grundlagt i 2002 og har hovedsæde i Cambridge, Massachusetts.