Sarepta Therapeutics, Inc. aktie

Sarepta Therapeutics, Inc., et kommercielt biofarmaceutisk selskab, fokuserer på opdagelse og udvikling af RNA-målrettede terapier, genteknologier og andre genetiske behandlingsmetoder til behandling af sjældne sygdomme. Virksomheden tilbyder EXONDYS 51-injektion til behandling af Duchennes muskeldystrofi (Duchenne) hos patienter med en bekræftet mutation i dystrofingenen, der egner sig til exon 51-skipping; VYONDYS 53 til behandling af Duchenne hos patienter med en bekræftet mutation i dystrofingenen, der egner sig til exon 53-skipping; AMONDYS 45 til behandling af Duchenne hos patienter med en bekræftet mutation i dystrofingenen, der egner sig til exon 45-skipping; samt ELEVIDYS, en genbehandling baseret på adeno-associeret virus til behandling af ambulante børnepatienter med Duchenne og en bekræftet mutation i Duchenne-genet. Virksomheden udvikler også SRP-9003, et genbehandlingsprogram for limb-girdle muskeldystrofier. Den har samarbejds- og licensaftaler med F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Catalent Maryland, Inc.; Nationwide Children's Hospital; Dyno Therapeutics; Hansa Biopharma; Duke University; og Genethon. Selskabet blev stiftet i 1980 og har hovedkvarter i Cambridge, Massachusetts.