Ionis Pharmaceuticals, Inc. aktie

Ionis Pharmaceuticals, Inc., et biotekselskab i kommerciel fase, leverer RNA-målrettede lægemidler i USA. Virksomheden tilbyder TRYNGOLZA til reduktion af triglyceridniveauer hos voksne med familiel chylomikronemi-syndrom (FCS) og akut pankreatitis; WAINUA til behandling af polyneuropati ved arvelig transtyretin-medieret amyloidose (ATTRv-PN) hos voksne; og SPINRAZA til børn og voksne patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Den tilbyder også QALSODY til behandling af amyotrofisk lateralsklerose (ALS); TEGSEDI til behandling af ATTRv-PN hos voksne; og WAYLIVRA til behandling af FCS og familiel partiel lipodystrofi. Virksomheden udvikler også produkter i fase 3-kliniske forsøg, såsom Olezarsen til patienter med hypertriglyceridæmi (SHTG) og hjerte-kar-sygdom (CVD); Donidalorsen til patienter med arveligt angioødem; og Zilganerse, en potentiel behandling til personer med genetisk bekræftet Alexanders sygdom, samt ION582, som har gennemført fase 2-kliniske forsøg til potentiel behandling af AS, en sjælden genetisk neurologisk sygdom. Derudover udvikler virksomheden Eplontersen til nedbrydning af muteret og wild-type TTR-mRNA ved binding til TTR-mRNA; Pelacarsen til hæmning af produktionen af apolipoprotein(a) i leveren for at tilbyde en direkte tilgang til reduktion af lipoprotein(a); Bepirovirsen til hæmning af produktionen af virale proteiner forbundet med hepatitis B-virus; Sefaxersen til reduktion af produktionen af komplementfaktor B og reduktion af aktivering af den alternative komplementvej; og Ulefnersen til reduktion af produktionen af fused in sarcoma, samt andre undersøgelseslægemidler i midlere udviklingsfaser. Virksomheden har en strategisk samarbejdsaftale med Biogen til behandling af neurologiske lidelser; samt samarbejds- og licensaftaler med GSK, AstraZeneca, Novartis og Roche, samt med Metagenomi. Virksomheden blev stiftet i 1989 og har hovedsæde i Carlsbad, Californien.