Fulcrum Therapeutics, Inc. aktie

Fulcrum Therapeutics, Inc., en biopharmaceutisk virksomhed i klinisk fase, udvikler små molekyler med henblik på at forbedre livet for patienter med genetisk definerede sygdomme inden for områder med stort uopfyldt medicinsk behov i USA. Virksomhedens førende produktkandidat i klinisk fase er pociredir, en fosterhæmoglobin-induktor, som er i fase 1b klinisk forsøg til behandling af seglcelleanæmi og beta-thalassæmi. Virksomheden identificerer desuden lægemiddelmål for potentielle behandlinger af arvelige aplastiske anæmier, såsom diamond-blackfan anæmi, shwachman-diamond syndrom og fanconi anæmi, samt nye fosterhæmoglobin-induktorer, fibrotiske lidelser og kardiomyopatier, som er i preklinisk forsøg. Virksomheden har en samarbejds- og licensaftale med MyoKardia, Inc. med henblik på at identificere biologiske mål, der er i stand til at modulere gener af interesse i forhold til kardiomyopatier, og en licensaftale med CAMP4, der omfatter visse små molekyler, stofpatentrettigheder og anvendelsespatentrettigheder, samt know-how til forskning, udvikling, fremstilling, anvendelse og kommercialisering, og en aftale med Sanofi for udvikling og kommercialisering af losmapimod, et oralt lægemiddel, der undersøges til behandling af facioscapulohumeral muskeldystrofi. Fulcrum Therapeutics, Inc. blev stiftet i 2015 og har hovedsæde i Cambridge, Massachusetts.