Praxis Precision Medicines, Inc. (Praxis Precision Medicines, Inc) aktie

Praxis Precision Medicines, Inc., en biopharmaceutical virksomhed i klinisk fase, er engageret i udviklingen af terapier til centralnervesystem (CNS) lidelser karakteriseret ved en ubalance mellem neuronal excitation og inhibition. Virksomhedens platforme omfatter cerebrum, en small molecule platform til CNS small molecule terapier, der udvikler præcisions-terapier til oral administration; og solidus til opdagelse og udvikling af antisense oligonucleotider. Den udvikler desuden Ulixacaltamide, en small molecule inhibitor af T-type calciumkanaler, som befinder sig i fase 3 klinisk forsøg til behandling af essentiel tremor; Vormatrigine, en small molecule der målretter den hyperexciterede tilstand af natriumkanaler i hjernen til behandling af fokalt anfaldsepilepsi; Relutrigine til behandling af udviklings- og epileptiske encefalopatier; PRAX-020 til behandling af KCNT1; og PRAX-050. Virksomheden udvikler ligeledes Elsunersen, en ASO i klinisk fase designet til at regulere NaV1.2 ekspression til behandling af SCN2A-DEE; PRAX-080, der målretter PCDH19-relateret udviklingsepilepsi; PRAX-090 til målretning af SYNGAP1 tab-af-funktion; og PRAX-100, der målretter SCN2A LoF mutationer. Praxis Precision Medicines, Inc. har en licensaftale med RogCon Inc. og en forskningssamarbejds- og licensaftale med Ionis Pharmaceuticals, Inc. Praxis Precision Medicines, Inc. blev stiftet i 2015 og har hjemsted i Boston, Massachusetts.