PTC Therapeutics, Inc. aktie

PTC Therapeutics, Inc., er et bi farmaceutisk selskab, der fokuserer på opdagelse, udvikling og kommercialisering af medicin til børn og voksne, der lever med sjældne sygdomme i USA og internationalt. Selskabet tilbyder Translarna og Emflaza til behandling af muskeldystrofi type Duchenne; Upstaza til behandling af aromatiske l-aminosyredecarboxylase (AADC)-deficiens, en central nervesystemforstyrrelse; Tegsedi og Waylivra til behandling af sjældne sygdomme; og Evrysdi til behandling af spinal muskelatrofi (SMA) hos voksne og børn. Selskabets udviklingspipeline omfatter Sepiapterin til behandling af phenylketonuri; PTC518 splicing platform, som udvikles til behandling af Huntingtons sygdom; samt inflammations- og ferroptosis platforme, herunder vatiquinone til behandling af Friedreichs ataksi. Selskabet distribuerer sine produkter gennem tredjeparts distributører. Selskabet har samarbejdsaftaler med F. Hoffman-La Roche Ltd., Hoffman-La Roche Inc., SMA Foundation, National Taiwan University, Akcea Therapeutics, Inc. og Shiratori Pharmaceutical Co., Ltd. Selskabet har en licens- og samarbejdsaftale med Novartis Pharmaceuticals Corporation med henblik på at udvikle PTC518 Huntingtons sygdomsprogram. Selskabet markedsfører Upstaza, en genterapi med mærkenavnet Kebilidi, i USA. PTC Therapeutics, Inc. blev stiftet i 1998 og har hovedsæde i Warren, New Jersey.