Om Ultragenyx Pharmaceutical Inc. aktie

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., et biopharmaceutical selskab, fokuserer på identifikation, erhvervelse, udvikling og kommercialisering af nye produkter til behandling af sjældne og ekstremt sjældne genetiske sygdomme i Nordamerika, Latinamerika, Europa, Mellemøsten, Afrika og Asien-Pacific. Selskabets biologiske produkter omfatter Crysvita (burosumab), en antistof rettet mod fibroblastvækstfaktor 23 til behandling af X-bundet hypophosphatæmi, samt tumor-induceret osteomalaci; Mepsevii, en enzymudskiftningsterapi til behandling af børn og voksne med Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi til behandling af langkædede fedtsyreoxidationsforstyrrelser; og Evkeeza (evinacumab) til behandling af homozygot familiær hyperkolesterolemi. Selskabets produktkandidater i fase 3 kliniske forsøg omfatter UX143, en human monoklonal antistof til behandling af osteogenesis imperfecta; UX111, et AAV9 genterapiproduktkandidat til behandling af patienter med Sanfilippo syndrom type A, eller MPS IIIA, en sjældne lysosomal opbevaringssyge; DTX401, en adeno-associeret virus 8 (AAV8) genterapikandidat til behandling af patienter med glykogendepot sygdom type Ia; DTX301, en AAV8 genterapi til behandling af patienter med ornithin transcarbamylase; og GTX-102, en antisense oligonukleotid til behandling af Angelman syndrom. Selskabet udvikler også UX701, der er i fase 2 klinisk forsøg til behandling af Wilson's sygdom; og UX053 til behandling af glykogendepot sygdom type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. har et samarbejds- og licensaftale med Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; og Arcturus Therapeutics Holdings Inc. Selskabet blev stiftet i 2010 og har hovedkontor i Novato, Californien.