REGENXBIO Inc. aktie

REGENXBIO Inc., en bioteknologisk virksomhed i klinisk fase, leverer genterapier, der tilfører funktionelle gener til celler med genetiske defekter i USA. Virksomhedens genterapi-kandidater er baseret på NAV Technology Platform, en proprietær adenovirus-associeret virus-genleveringsplatform. Virksomhedens produktpipeline inkluderer ABBV-RGX-314 til behandling af våd aldersrelateret makuladegeneration, diabetisk retinopati og andre kroniske øjensygdomme; og RGX-202, der er i fase III klinisk forsøg til behandling af Duchennes muskeldystrofi, samt RGX-121 til behandling af mukopolysaccharidose type II. Virksomheden udvikler ligeledes RGX-111 til behandling af mukopolysaccharidose type I, RGX-181 til behandling af sent-infantilt neuronal ceroid lipofuscinose type 2, og RGX-381 til behandling af de okulære manifestationer af CLN2-sygdommen. Derudover licenseres NAV Technology Platform til andre bioteknologiske og farmaceutiske virksomheder. Virksomheden har desuden en samarbejds- og licensaftale med AbbVie Global Enterprises Ltd. med henblik på at udvikle ABBV-RGX-314 uden for USA. REGENXBIO Inc. blev stiftet i 2008 og har hovedsæde i Rockville, Maryland.