uniQure N.V. aktie

uniQure N.V. udvikler behandlinger til patienter, der lider af sjældne og andre alvorlige sygdomme i USA. Virksomheden tilbyder HEMGENIX, der gør det muligt for personer med hæmofili B at producere faktor IX, hvilket kan reducere risikoen for blødninger. Dens førende produktkandidat er AMT-130, en genterapikandidat, som er i fase I/II-klinisk undersøgelse til behandling af Huntingtons sygdom. Virksomheden udvikler også AMT-260, som er i fase I/IIa-klinisk forsøg til behandling af mesial temporal lobe-epilepsi; AMT-162, som er i fase I/IIa-klinisk forsøg til behandling af superoxid dismutase-enzym-amyotrofisk lateral sklerose; og AMT-191, en eksperimentel genterapikandidat, som er i fase I/IIa-klinisk forsøg til behandling af Fabrys sygdom. Den har en licensaftale med Apic Bio om at udvikle, fremstille og markedsføre en intratekalt administreret eksperimentel genterapi til ALS forårsaget af mutationer i SOD-1; samt en udviklings- og kommerciel forsyningsaftale med CSL Behring. uniQure N.V. blev grundlagt i 1998 og har hovedkvarter i Amsterdam, Holland.