MeiraGTx Holdings plc aktie

MeiraGTx Holdings plc er et selskab inden for udvikling af genetiske lægemidler i klinisk fase, der fokuserer på at udvikle behandlinger for patienter med alvorlige sygdomme. Selskabet udvikler forskellige terapier til øjensygdomme, herunder arvelige retinopatier og store degenerative øjensygdomme; neurodegenerative sygdomme; og xerostomi. Det udvikler desuden AAV-AQP1 i fase 2-forsøg til strålingsinduceret xerostomi af grad 2/3, samt i fase 1/2-forsøg til Sjøgrens syndrom; AAV-GAD i fase 2-forsøg til Parkinsons sygdom; AAV-RPE65 i fase 2-forsøg til RPE65-associeret retinal dystrofi; og AAV-CNGB3 og AAV-CNGA3, der begge er i fase 2-forsøg til akromatopsi, og tilbyder AAV-AIPL1 til Leber congenitale amaurosis (LCA) 4. Ud over dette omfatter selskabets produkter under præklinisk udvikling AAV-RDH12 til retinopatier associeret med mutationer i retinol dehydrogenase 12; AAV-BBS10 til Bardet-Biedl syndrom (BBS) på grund af BBS10-mutationer; AAV-RetGC til LCA type 1; og AAV-UPF1 til amyotrofisk lateral sklerose, samt programmer til Alzheimers sygdom og våde og tørre neovaskulære aldersrelaterede makuladegenerationer. Selskabet leverer desuden en riboswitch-platform til levering af metaboliske peptider og cellet terapier til onkologi, autoimmune sygdomme og kronisk intractable smerte. MeiraGTx Holdings plc har samarbejder med Johnson & Johnson Innovative Medicine vedrørende forskning, udvikling og kommercialisering af gen terapier til behandling af arvelige retinopatier; og med Hologen Limited vedrørende forskning, udvikling, fremstilling og kommercialisering af AAV-GAD, et undersøgende gen terapiforsøg til behandling af Parkinsons sygdom, AAV-BDNF, et undersøgende gen terapiforsøg til genetiske fedme disorders, og andre genetiske lægemidler til centralnervesystemet. MeiraGTx Holdings plc blev grundlagt i 2015 og har hjemsted i New York, New York.