Om Rocket Pharmaceuticals, Inc. aktie

Rocket Pharmaceuticals, Inc., og dens datterselskaber, opererer som et selskab inden for bioteknologi i sen udviklingsfase, der fokuserer på udvikling af genterapier til sjældne og invaliderende sygdomme i USA. Selskabet udvikler in vivo adeno-assosierede virus (AAV) programmer, herunder programmer til Danon sygdom (DD), en multi-organg lysosomal-associeret forstyrrelse der fører til tidlig død grundet hjertesvigt (RP-A501), som er i fase 2 forsøg; Plakophilin-2 Arrhythmogenic Cardiomyopathy (PKP2-ACM), en arvelig hjerte-kar-sygdom karakteriseret ved progressivt tab af hjertemuskulatur, alvorlig dilatation af højre ventrikel, dysplasi, fibrofedt erstattelse af myokardiet og en høj tilbøjelighed til arytmier og pludselig død (RP-A601), som er i fase 1; og BAG3 Dilated Cardiomyopathy (BAG3-DCM), en form for kardiomyopati karakteriseret ved progressiv fortynding af hjertets vægge, som er i præklinisk fase. Selskabet udvikler også in vivo lentiviral (LV) programmer, herunder programmer til Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), en genetisk forstyrrelse der forårsager immunforsvarets dysfunktion (RP-L201); Fanconi Anæmi (FA), en genetisk defekt i knoglemarven, der reducerer produktionen af blodlegemer eller fremmer produktionen af defekte blodlegemer (RP-L102); og Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), en autosomal recessiv blodsygdom, der resulterer i kronisk non-spherocytic hæmolytisk anæmi (RP-L301). Selskabet har licensaftaler med Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, og Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; REGENXBIO, Inc.; og Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. blev grundlagt i 1999 og har hovedsæde i Cranbury, New Jersey.