BioMarin Pharmaceutical Inc. aksje

BioMarin Pharmaceutical Inc., et bioteknologiselskap, er engasjert i utvikling og kommersialisering av terapier for livstruende sjeldne sykdommer og medisinske tilstander i USA, Europa, Latin-Amerika, Midtøsten, Asia-Stillehavsregionen, og internasjonalt. Selskapets produkter inkluderer VIMIZIM, en enzymsubstitusjonsterapi for behandling av mukopolysakkaridose (MPS) type IV A, en lysosomal lagringssykdom; VOXZOGO, en daglig injeksjonsanalog av c-type natriuretisk peptid (CNP) for behandling av akondroplasi; NAGLAZYME, en rekombinant form av N-acetylgalaktosamin 4-sulfatase for pasienter med MPS VI; og PALYNZIQ, et PEGylert rekombinant fenylalanin (Phe) ammoniakklyaseenzym administrert via subkutan injeksjon for å redusere blod-Phe-konsentrasjoner. De utvikler også BRINEURA, et rekombinant humant tripeptidylpeptidase 1 for behandling av pasienter med ceroid lipofuscinose type 2, en form for Batten sykdom; ALDURAZYME, et renset protein designet for å være identisk med en naturlig forekommende form av det humane enzymet alfa-L-iduronidase; og KUVAN, en proprietær syntetisk oral form av 6R-BH4 som brukes til å behandle pasienter med fenylketonuri, en arvelig metabolsk sykdom. Selskapets produkter under utvikling inkluderer BMN 333, en langtidsvirkende CNP for behandling av flere vekstforstyrrelser, som akondroplasi og hypokondroplasi; og BMN 351, et oligonukleotid for behandling av Duchennes muskeldystrofi. De betjener spesialiserte apotek, sykehus, ikke-amerikanske offentlige etater, distributører og farmasøytiske grossister. Selskapet har lisens- og samarbeidsavtaler med blant annet Ares Trading S.A. Selskapet ble stiftet i 1996 og har hovedkontor i San Rafael, California.