CRISPR Therapeutics AG aksje

CRISPR Therapeutics AG, et genredigeringsselskap, fokuserer på å utvikle genbaserte legemidler for alvorlige menneskelige sykdommer ved hjelp av sin Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-assosiert protein 9 (Cas9)-plattform. Selskapets CRISPR/Cas9 er en teknologi for genredigering, som er prosessen med å presist endre spesifikke sekvenser av genomisk DNA. Selskapet har en portefølje av terapeutiske programmer innen en rekke sykdomsområder, inkludert hemoglobinopatier, CAR T-celleterapier, in vivo og type 1 diabetes, samt utvikler undersøkende CAR T-programmer, inkludert et autologt, genredigert CAR T-program rettet mot allogen chimær antigenreseptor T-celle for autoimmune indikasjoner og onkologi. Selskapets ledende produktkandidat er CASGEVY, en ex vivo CRISPR/Cas9 genredigert celleterapi for behandling av pasienter som lider av transfusjonsavhengig betatalassemi, alvorlig sigdcelleanemi (SCD) og hemoglobinopatier der en pasients hematopoetiske stam- og progenitorceller redigeres for å produsere høye nivåer av fostalt hemoglobin i røde blodceller. Selskapet utvikler også CAR T-celleterapier, inkludert CTX112 rettet mot cluster of differentiation 19 (CD19) og CTX131 rettet mot CD70 for onkologi og autoimmune indikasjoner; CTX310 og CTX320, in vivo genredigering for å adressere kardiovaskulær sykdom ved å forstyrre de validerte målene angiopoietin-lignende protein 3 og lipoprotein; og CTX211, et allogent, genredigert, hypoimmun stamcellederivert produktkandidat for behandling av T1D. Selskapet har strategiske partnerskap med Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG ble etablert i 2013 og har hovedkontor i Zug, Sveits.