MeiraGTx Holdings plc aksje

MeiraGTx Holdings plc er et genetisk medisinselskap i klinisk fase, med fokus på å utvikle behandlinger for pasienter med alvorlige sykdommer. Selskapet utvikler ulike terapier for okulære sykdommer, inkludert arvelige netthinnesykdommer og store degenerative okulære sykdommer, nevrodegenerative sykdommer og xerostomi. Videre utvikles AAV-AQP1 for strålingsindusert grad 2/3 xerostomi, samt for Sjögrens syndrom; AAV-GAD i fase 2-studie for Parkinsons sykdom; AAV-RPE65 i fase 2-studie for RPE65-assosiert retinal dystrofi; og AAV-CNGB3 og AAV-CNGA3, som begge er i fase ½ klinisk studie for akromatopsi, i tillegg til AAV-AIPL1 for Leber kongenitt amaurose (LCA) 4. Selskapets produkter under preklinisk utvikling inkluderer AAV-RDH12 for retinol dehydrogenase 12-mutasjon-assosiert retinal dystrofi; AAV-BBS10 for Bardet-Biedl syndrom (BBS) på grunn av BBS10-mutasjoner; AAV-RetGC for LCA type 1; og AAV-UPF1 for amyotrofisk lateral sklerose, samt programmer for Alzheimers sykdom og våt og tørr neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon. Videre tilbyr de en riboswitch-plattform for levering av metabolske peptider, og celleterapier for onkologi, autoimmune sykdommer og langvarig intractable smerte. Selskapet har samarbeid med Johnson & Johnson Innovative Medicine for forskning, utvikling og kommersialisering av genterapier for behandling av arvelige netthinnesykdommer, og med Hologen Limited for forskning, utvikling, produksjon og kommersialisering av AAV-GAD undersøkende genterapier for behandling av Parkinsons sykdom, AAV-BDNF undersøkende genterapi for genetiske fedmeforstyrrelser og andre genetiske medisiner til sentralnervesystemet. MeiraGTx Holdings plc ble grunnlagt i 2015 og har hovedkontor i New York, New York.