uniQure N.V. aksje

uniQure N.V. utvikler behandlinger for pasienter som lider av sjeldne og andre alvorlige sykdommer i USA. Selskapet tilbyr HEMGENIX, som gjør det mulig for personer med hemofili B å produsere faktor IX, noe som kan redusere risikoen for blødninger. Deres ledende produktkandidat er AMT-130, en genbehandlingskandidat, som er i fase I/II klinisk studie for behandling av Huntingtons sykdom. Selskapet utvikler også AMT-260, som er i fase I/IIa klinisk forsøk for behandling av mesial temporal lobe epilepsi; AMT-162, som er i fase I/IIa klinisk forsøk for å behandle superoksiddismutase-enzym-amyotrofisk lateral sklerose; og AMT-191, en undersøkende genbehandlingskandidat som er i fase I/IIa klinisk forsøk for behandling av Fabrys sykdom. De har en lisensavtale med Apic Bio for å utvikle, produsere og kommersialisere intratekalt administrert undersøkende genbehandling for ALS forårsaket av mutasjoner i SOD-1; og en utviklings- og kommersiell forsyningsavtale med CLS Bhering. uniQure N.V. ble grunnlagt i 1998 og har hovedkontor i Amsterdam, Nederland.