Solid Biosciences Inc. aktie

Solid Biosciences Inc. udvikler terapier til neuromuskulære og kardiovaskulære sygdomme i USA. Selskabets førende kandidatprodukt er SGT-003, som befinder sig i fase 1/2 til behandling af muskeldystrofi type Duchenne. Derudover udvikler selskabet SGT-212 til behandling af Friedreich’s ataksi, der er i fase 1b klinisk forsøg; SGT-501 til behandling af catecholaminerg polymorf ventrikulær takykardi, der er i præklinisk fase; SGT-601 til behandling af TNNT2-medieret dilateret kardiomyopati, ligeledes i præklinisk fase; SGT-401 til behandling af BAG3-medieret dilateret kardiomyopati, som også er i præklinisk fase; SGT-701 til behandling af en sjælden arvelig sygdom karakteriseret ved mutationer i RBM20 genet, der er i opdagelsesfasen; og andre lægemidler til behandling af kardiovaskulære og andre sygdomme. Selskabet er desuden involveret i udviklingen af platformteknologier, herunder kapsidbiblioteker; genetiske regulatorer, såsom promotorer, UTR'er og introner; immunmoduleringsteknologier; fremstillingsrenhed; og dual genekspression, en teknologi til at pakke flere transgener i én kapsid. Selskabet har et samarbejds- og licensaftale med Ultragenyx Pharmaceutical Inc. og en licensaftale med University of Washington, University of Missouri, University of Florida og ICS Maugeri S.p.A. Solid Biosciences Inc. blev stiftet i 2013 og har hovedsæde i Charlestown, Massachusetts.